সিকল সেল ডিজ়িজ় (এসসিডি) আক্রান্ত ১২ কিংবা তার বেশি বয়সের রোগীদের চিকিৎসার ক্ষেত্রে এই প্রথম বার জিন থেরাপিতে অনুমোদন দিল আমেরিকার ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ)। এ ক্ষেত্রে ক্যাসগেভি ও লিভজেনিয়া চিকিৎসা প্রক্রিয়ার মাধ্যমে এসসিডি আক্রান্তের চিকিৎসার ব্যবস্থা করা হয়।

এসসিডি হল রক্ত সংক্রান্ত সমস্যা। এই রোগে আমেরিকায় লক্ষাধিক বাসিন্দা আক্রান্ত। তাঁদের অধিকাংশই আফ্রো-আমেরিকান গোত্রের। এ ছাড়া হিসপ্যানিক আমেরিকানদেরও অনেকে এই রোগে ভুগছেন। এ ক্ষেত্রে হিমোগ্লোবিনে মিউটেশনের জেরে লোহিত রক্তকণিকা অর্ধচন্দ্রাকৃতির হয়। এই লোহিত রক্তকণিকা রক্ত চলাচলে বাধা সৃষ্টি করে। শরীরের টিস্যুতে অক্সিজেন সরবরাহও ক্ষতিগ্রস্ত হয়। তার জেরে শরীরে প্রবল যন্ত্রণা হয়। অঙ্গপ্রত্যঙ্গও ক্ষতিগ্রস্ত হয়। এসসিডি-র জেরে রোগীর অবস্থা অনেক ক্ষেত্রেই সঙ্কটজনক হয়। কম বয়সে মৃত্যুও হয় অনেকের।

এফডিএ-র অফিস অব থেরাপিউটিক প্রোডাক্টস-এর ডিরেক্টর নিকোল ভারদান জানিয়েছেন, এসসিডি এক বিরল রোগ। যে জিন থেরাপিতে অনুমোদন দিয়েছে এফডিএ, তা এই রোগের চিকিৎসায় খুবই গুরুত্বপূর্ণ।

এফডিএ-র সেন্টার ফর বায়োলজিকস ইভালুয়েশন অ্যান্ড রিসার্চ-এর ডিরেক্টর পিটার মার্কস জানিয়েছেন, এসসিডি-র চিকিৎসায় এই অনুমোদন চিকিৎসা ক্ষেত্রে এক মাইলফলক। এই অনুমোদন চিকিৎসা ব্যবস্থায় অগ্রগতির প্রতিফলন। এফডিএ-র অনুমোদনের আগে এই বিষয়ে বার বার পরীক্ষামূলক প্রয়োগ করা হয়েছে। যাতে এসসিডি আক্রান্তদের সুরক্ষা ও কার্যকর চিকিৎসা নিশ্চিত করা যায়।

ক্যাসগেভির মাধ্যমে ৪৪ জন রোগীর চিকিৎসার ব্যবস্থা করা হয়েছিল। তার মধ্যে ৩১ জনকে নির্দিষ্ট সময় অন্তর নজরদারি করা হয়। তাঁদের মধ্যে ২৯ জনের চিকিৎসায় সাফল্য মিলেছে। আরও উল্লেখ্য, কোনও রোগীর ক্ষেত্রেই এই চিকিৎসা পদ্ধতির খারাপ প্রভাব পড়েনি।

লিফজেনিয়ার ক্ষেত্রেও ২৪ মাস পরীক্ষা করা হয় এসসিডি আক্রান্ত ১২ থেকে ৫০ বছর বয়সি রোগীদের। এ ক্ষেত্রে ৩২ জন রোগীর মধ্যে ২৮ জনের ক্ষেত্রে সাফল্য মিলেছে পরীক্ষামূলক প্রয়োগের ক্ষেত্রে।